Một loại vaccine ung thư đang được Merck và Moderna phát triển đã cho thấy những kết quả tích cực trong đợt thử nghiệm giai đoạn cuối đầu tiên, đưa 2 công ty tiến gần hơn một bước tới việc nộp hồ sơ xin cấp phép cho phương pháp điều trị này.
Loại vaccine sử dụng công nghệ mRNA, khi kết hợp với liệu pháp miễn dịch Keytruda của Merck, đã cho thấy những tín hiệu khả quan trong thử nghiệm giai đoạn 3 với hơn 1.100 bệnh nhân mắc u hắc tố có nguy cơ cao hoặc đã tiến triển, trong đó các khối u có thể phát hiện đã được loại bỏ hoàn toàn bằng phẫu thuật.
Phác đồ kết hợp của 2 hãng dược đã đạt được mục tiêu chính của nghiên cứu khi giúp kéo dài đáng kể thời gian bệnh nhân sống mà không bị u hắc tố tái phát, so với việc chỉ sử dụng Keytruda. Phương pháp điều trị này cũng làm giảm nguy cơ ung thư lan sang các bộ phận khác của cơ thể. Những kết quả được xây dựng dựa trên dữ liệu tích cực từ thử nghiệm giai đoạn 2 với cùng phác đồ được công bố vào đầu năm nay.
“Đây là một thời khắc lớn đối với y học, một thời khắc lớn đối với bệnh nhân”, CEO Moderna Stephane Bancel nói trong một cuộc phỏng vấn với CNBC.
Thử nghiệm giai đoạn 3 sẽ tiếp tục đánh giá các kết quả khác, bao gồm lợi ích của phác đồ đối với thời gian sống tổng thể của bệnh nhân. Hai công ty dự kiến trình bày dữ liệu tại một hội nghị y khoa quốc tế sắp tới, nhưng chưa rõ khi nào họ sẽ nộp hồ sơ xin cấp phép tại Mỹ.
Tiến sĩ Dean Li, Chủ tịch Merck Research Laboratories, nói trên chương trình “Squawk Box” của CNBC rằng các công ty nhiều khả năng sẽ bắt đầu trao đổi với các cơ quan quản lý về phương pháp điều trị và tính an toàn của liệu pháp trong vài tháng tới.
Dữ liệu ban đầu cho thấy phác đồ kết hợp có thể trở thành một lựa chọn điều trị mới cho bệnh u hắc tố, loại ung thư chỉ chiếm khoảng 1% số ca ung thư da nhưng gây ra phần lớn số ca tử vong. Phần lớn trường hợp u hắc tố tái phát xảy ra trong 2 - 3 năm đầu sau khi được điều trị và loại bỏ ban đầu.
Bệnh nhân u hắc tố phải trải qua những phương pháp điều trị không thoải mái như phẫu thuật nhưng ngay sau đó lại lo lắng về việc ung thư có tái phát hay không”, Tiến sĩ Jane Healy, người đứng đầu bộ phận phát triển ung thư giai đoạn đầu của Merck, cho biết trong một cuộc phỏng vấn.
Bà gọi kết quả lần này của Moderna và Merck là rất đáng phấn khởi, khi liệu pháp giúp tạo ra những cải thiện có ý nghĩa về mặt lâm sàng so với Keytruda, phương pháp điều trị tiêu chuẩn đối với bệnh u hắc tố. Tiến sĩ Healy lưu ý thêm rằng tác dụng phụ cũng tương tự những loại vaccine mà mọi người thường sử dụng để phòng ngừa các bệnh khác.
Bên cạnh đó, tiến sĩ Healy còn giải thích thêm rằng, mỗi khối u có một tập hợp đột biến riêng biệt, ngay cả ở những bệnh nhân mắc cùng một loại ung thư; do vậy, vaccine được cá nhân hóa của Merck và Moderna được thiết kế để nhắm vào những đột biến cụ thể trong khối u của từng bệnh nhân, thay vì sử dụng một phương pháp giống nhau cho tất cả. Từ đó huấn luyện hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt những dấu hiệu ung thư riêng biệt này, sau đó kết hợp phản ứng đó với Keytruda, loại thuốc giúp cơ thể tấn công ung thư hiệu quả hơn.
“Chúng tôi cho rằng kết quả thử nghiệm vừa qua có ý nghĩa rất lớn đối với bệnh nhân mắc căn bệnh này và thực sự cho thấy tiềm năng mà phương pháp này có thể mang lại cho những bệnh nhân ung thư khác trong các thử nghiệm tương lai với nhóm liệu pháp mới này”, bà nói.
Merck và Moderna cũng đang nghiên cứu loại vaccine này trong một số thử nghiệm đối với các loại khối u khác, chẳng hạn ung thư phổi không phải tế bào nhỏ, ung thư bàng quang và ung thư biểu mô tế bào thận.
Trong phiên giao dịch 19/8, cổ phiếu Merck cộng hơn 12%, còn cổ phiếu Moderna bật tăng tới 177%, nâng vốn hoá thị trường của hai công ty lần lượt lên mức 333 tỷ USD và 25 tỷ USD.