Viện Toàn cầu McKinsey (MGI) đã ước tính rằng trí tuệ nhân tạo (AI) có thể tạo ra giá trị kinh tế từ 60 tỷ đến 110 tỷ USD mỗi năm cho ngành công nghiệp dược phẩm và sản phẩm y tế, phần lớn nhờ vào khả này thúc đẩy năng suất thông qua nhiều khía cạnh, từ đẩy nhanh quá trình phát triển và thử nghiệm thuốc, cũng như tăng cường kiểm soát chất lượng và mở rộng tiếp thị tới công chúng.
Đặc biệt, trong khảo sát Reuters thực hiện với hàng chục giám đốc điều hành doanh nghiệp dược phẩm, cơ quan quản lý dược phẩm, chuyên gia y tế công cộng và các công ty AI cho thấy rằng công nghệ này đang đóng một vai trò to lớn và ngày càng mang lại nhiều lợi ích hơn trong các quy trình thử nghiệm thuốc ở con người.
Các công ty như Amgen, Bayer và Novartis đều đang đào tạo AI để quét hàng tỷ hồ sơ y tế công cộng, dữ liệu đơn thuốc, yêu cầu bảo hiểm y tế và dữ liệu nội bộ của họ để tìm kiếm bệnh nhân thử nghiệm. Trong một vài trường hợp, công cụ này đã có thể giúp họ tiết kiệm được một nửa thời gian và hàng triệu USD.
ATOMIC AI
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) cho biết họ đã nhận được khoảng 300 đơn đăng ký tích hợp AI hoặc học máy trong phát triển thuốc từ năm 2016 đến năm 2023. Hơn 90% số đơn đăng ký đến trong hai năm qua và hầu hết là dành cho việc sử dụng AI tại một thời điểm nào đó trong giai đoạn phát triển lâm sàng.
Trong đó, một trong những phát triển AI gây được sự chú ý nhất trong thời gian gần đây là Atomic AI đến từ Amgen. Atomic Ai có khả năng quét hàng loạt dữ liệu nội bộ và công khai để xác định và tuyển dụng bệnh nhân cho các cuộc thử nghiệm.
Trước đây, công ty dược phẩm Amgen sẽ dành nhiều tháng để gửi khảo sát tới các bác sĩ từ Johannesburg đến Texas để tìm hiểu xem liệu các phòng khám hoặc bệnh viện có bệnh nhân ghi nhận các đặc điểm lâm sàng như yêu cầu hay nhân khẩu học liên quan đến thử nghiệm hay không. Đôi khi, mối quan hệ giữa các cơ sở hoặc bác sĩ thường sẽ ảnh hưởng đến quyết định chọn địa điểm thử nghiệm.
Tuy nhiên, Deloitte ước tính khoảng 80% nghiên cứu không đạt mục tiêu tuyển dụng vì các phòng khám và bệnh viện đánh giá quá cao số lượng bệnh nhân sẵn có, tỷ lệ bỏ cuộc cao hoặc bệnh nhân không tuân thủ đúng quy trình thử nghiệm.
Đại diện của Amgen tiết lộ với Reuters rằng việc đăng ký bệnh nhân tham gia thử nghiệm ở giai đoạn giữa có thể mất tới 18 tháng, tùy thuộc vào căn bệnh, nhưng Atomic AI có thể cắt giảm thời gian đó xuống một nửa trong trường hợp tốt nhất.
Amgen đã sử dụng Atomic AI trong một số thử nghiệm thuốc điều trị các bệnh tim mạch và ung thư, đồng thời đặt mục tiêu sử dụng công nghệ này cho hầu hết các nghiên cứu vào năm 2024. Đến 2030, công ty hy vọng AI sẽ giúp họ giảm bớt ít nhất hai năm thời gian so với thông thường trong quá trình phát triển thuốc.
Tương tự như Amgen, công ty dược phẩm Novartis cũng sử dụng một công cụ AI hỗ trợ cho việc tìm kiếm và đăng ký bệnh nhân tham gia thử nghiệm nhanh hơn, rẻ hơn và hiệu quả hơn. Tuy nhiên, theo ông Badhri Srinivasan, người đứng đầu hoạt động phát triển toàn cầu của Novartis cho biết, AI chỉ mang lại lợi ích khi nắm được lượng thông tin dữ liệu lớn.
Và với thực tế rằng hiện nay chỉ có khoảng 25% dữ liệu sức khỏe được công khai để nghiên cứu, hệ thống trí tuệ nhân tạo vẫn chưa thể phát huy được hết khả năng được mong chờ, ông Sameer Pujari, chuyên gia AI tại Tổ chức Y tế Thế giới chia sẻ.
NHÁNH KIỂM SOÁT BÊN NGOÀI
Nhà sản xuất dược phẩm Bayer của Đức mới đây tuyên bố đã sử dụng AI để giảm bớt số lượng tham gia thử nghiệm giai đoạn cuối đối với asundexian - một loại thuốc được thiết kế để giảm nguy cơ đột quỵ ở người trưởng thành - xuống vài nghìn người.
Tại đây, AI đã liên kết kết quả thử nghiệm ở giai đoạn giữa với dữ liệu trong thế giới thực từ hàng triệu bệnh nhân ở Phần Lan và Mỹ nhằm dự đoán những rủi ro lâu dài ở nhóm đối tượng tương tự như thử nghiệm.
Nếu không có AI, Bayer ước tính họ sẽ phải chi thêm hàng triệu USD và mất thêm chín tháng nữa để tuyển dụng tình nguyện viên. Và giờ đây, công ty muốn tiến thêm một bước nữa.
Đối với một nghiên cứu để thử nghiệm asundexian ở trẻ em mắc tình trạng tương tự, Bayer cho biết họ có kế hoạch sử dụng dữ liệu bệnh nhân trong thế giới thực để tạo ra một hình thức có tên gọi là nhánh kiểm soát bên ngoài (external control arm) - có thể giúp loại bỏ nhu cầu tìm kiếm bệnh nhân thử nghiệm giả dược.
Bayer nhấn mạnh, vì đây là bệnh rất hiếm xảy ra ở nhóm tuổi trẻ em nên sẽ khó có thể tìm được bệnh nhân và gây ra các lo ngại về tính đạo đức khi cho người tham gia thử nghiệm dùng giả dược khi mà không có phương pháp điều trị nào đã được chứng minh tính hiệu quả. Thay vào đó, Bayer nhắm đến việc khai thác dữ liệu ẩn danh trong thế giới thực về những bệnh nhân trẻ em có một số biểu hiện tương đồng.
Bayer hy vọng, điều đó sẽ đủ để giúp nhận biết hiệu quả của thuốc. Việc tìm kiếm bệnh nhân trong thế giới thực bằng cách khai thác dữ liệu điện tử có thể được thực hiện thủ công, nhưng việc sử dụng AI sẽ tăng tốc quá trình một cách đáng kể.
Mặc dù không phổ biến, nhưng các nhánh kiểm soát bên ngoài trước đây đã được sử dụng thay vì nhánh kiểm soát ngẫu nhiên truyền thống. Trong đó, một nửa số người tham gia được dùng giả dược - chủ yếu đối với các bệnh hiếm gặp có ít bệnh nhân hoặc chưa có phương pháp điều trị.
Bayer hiện đang thảo luận với các cơ quan quản lý, chẳng hạn như FDA, về việc dựa vào AI để tạo ra một nhánh kiểm soát bên ngoài cho thử nghiệm nhi khoa của công ty.
Blythe Adamson, nhà khoa học cấp cao tại công ty con Flatiron Health của Roche nhận định rằng ưu điểm của AI là cho phép các nhà khoa học kiểm tra dữ liệu bệnh nhân trong thế giới thực một cách nhanh chóng và trên quy mô lớn.
Trên thực tế, có thể mất tới vài tháng để tìm kiếm dữ liệu từ 5.000 bệnh nhân bằng các phương pháp truyền thống, nhưng giờ đây, AI có thể giúp các nhà nghiên cứu thu thập hàng triệu thông tin chỉ trong vài ngày.
Giống như Bayer, Amgen cũng từng sử dụng nhánh kiểm soát bên ngoài để phát triển thuốc Blincyto điều trị một dạng bệnh bạch cầu hiếm gặp. Ý tưởng này đã nhận được sự chấp thuận của Mỹ và công ty sẽ tiến hành một nghiên cứu tiếp theo để xác nhận lợi ích của thuốc sau khi được bán ra thị trường.
